11月7日，中国上海 - 在第五届中国国际进口博览会上，作为罕见病治疗领域先行者和领导者的赛诺菲又一次亮相，首次展出全球获批的首个纳米抗体药物Cablivi ®和新一代用于庞贝病的酶替代治疗（ERT）药物Nexviazyme®。

发布会上，赛诺菲还携手领域临床和政策专家、公益组织等相聚一堂，共同探讨如何为超罕见病患者建立针对性的诊疗和保障模式，切实帮助超罕见病患者用得上药，用得起药。

中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康表示：“如今，我们也逐渐关注到患病人数近数百人的超罕疾病，他们的疾病诊疗和用药保障不单与患者本人紧密相关，更事关社会脱贫攻坚的大课题。希望看到更多的力量加入到对罕见病管理的 ‘中国模式’的探索中， 寻找遭时定制的罕见病诊疗与保障制度。”

据悉，Cablivi ®是全球获批的首个纳米抗体药物，也是首个靶向治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的药物， aTTP是一种罕见的血液系统急症，致死率极高。今年10月，Cablivi®获得“医药界诺贝尔奖”盖伦奖的“最佳生物技术产品奖”提名。

Nexviazyme®是新一代用于治疗庞贝病的酶替代治疗（ERT）药物，获得FDA授予的“突破性疗法”称号，能显著改善庞贝病患者的呼吸功能和运动能力，旨在成为庞贝病新一代的标准治疗方案。

苏州大学附属第一医院血栓室副主任余自强教授表示：“Cablivi®是全球首个也是唯一一个获批针对成人及青少年获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）患者的新疗法，可以显著缩短患者达到正常血小板计数和器官损伤标志物恢复正常的时间，得到了国内外指南的一致推荐。”

复旦大学附属华山医院神经内科副主任医师朱雯华教授表示：“庞贝病是一种罕见的常染色体隐性遗传病，患者如果不及时治疗，会导致多个器官、系统不可逆的进行性损伤，从而需长期依赖轮椅和呼吸机，并导致过早死亡。而Nexviazyme®的亮相则有望在未来为庞贝病患者提供新的治疗选择。”

上海市卫生和健康发展研究中心金春林主任表示：“从政策制定的角度出发，以溶酶体贮积症为代表的超罕见病，由于早期诊断率低，难以准确获得患者人数，也为政策制定带来挑战。但是，由于疾病进展给患者带来的健康威胁是客观存在的。因此，保障制度不能因为有不确定性而止步不前。”

“以政府引导为主，‘因时’‘因地’制宜，整合基本医保、商业保险、慈善救助等的多层次保障，是重要的探索方向。”金春林主任说。

赛诺菲特药全球事业部中国区总经理谢丽娟女士表示：“今年，我们又带来了两款重磅产品‘中国首秀’，上市后将填补国内临床空白，希望持续为困境中的患者带来生命的希望。作为全球罕见病领域的领导者，赛诺菲将全力以赴，追寻科学奇迹，凝聚多方力量，为罕见病这个‘世界难题’探索‘中国方案’而努力！”