2021年1月10日，根据科济药业自愿公告，美国食品药品监督管理局(FDA)授予CT041再生医学先进疗法(RMAT)资格，用于治疗CLDN18.2(一种在某些实体瘤，例如胃癌和胰腺癌细胞上发现的蛋白质) 阳性的晚期胃癌/食管胃结合部腺癌（GC/GEJ）。据公司官微显示，CT041是全球首个获RMAT资格的实体瘤CAR-T产品。截至11时30分午盘收市，科济药业涨12.68%，报价26.65港元。

再生医学先进疗法的认定是FDA旨在加快用于严重病症的再生医学疗法的开发的创新审批方式，获得认定意味着获得与FDA的早期互动，加快产品开发，以及优先审评等优惠措施。

CAR-T疗法是近年来癌症治疗的热门领域，迄今为止，美国FDA已经批准了5款CAR-T疗法，用于治疗多种类型的血液癌症。然而，在治疗实体瘤方面，目前仍然没有获批的CAR-T疗法。对于国内患者来说，去年6月和9月，中国国家药监局（NMPA）分别批准了两款靶向CD19的CAR-T产品上市，用于治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL）。

对于CAR-T目前只用于血液瘤领域，却迟迟未在其它领域突破的原因，科济药业创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官李宗海博士指出，首先许多血液瘤的靶点明确，且药物首先进入血液，对于血液瘤来说比较容易触达，就可以达到较好的治疗效果；但像胃癌、大肠癌等实体瘤没有非常好的肿瘤驱动基因，所以很难有相应的一些靶向药物达到相应的效果，所以实体瘤的研发难度会更大；另外，实体瘤好比是一个铜墙铁壁，像胰腺癌有坚实的细胞保护着肿瘤的发生发展，药物要进入到这个肿瘤难度很大，这个微环境里面很适合肿瘤生长，而不适合外界的攻击，相当于一个独立王国一样，对他们进行挑战难度会加大。

科济官微显示，CT041在2021年ESMO大会公布的数据表明，在既往接受至少2线治疗失败、接受II期推荐剂量（RP2D）2.5×10⁸ CT041细胞治疗的18例胃癌患者中，客观缓解率达61.1%。历史数据表明，至少2线治疗失败的胃癌患者，化疗药物的客观缓解率约为4%~8%，抗PD-1单抗的有效率约为11%。因此，相比于胃癌末线患者的其他治疗药物，CT041在客观缓解率上已经取得明显提升。

CAR-T疗法作为一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法，它的治疗原理是从患者的血液中提取T细胞，并在体外对这些细胞进行基因改造，给它们装上识别癌细胞表面抗原的“嵌合抗原受体”（CAR）。然后，将这些改造之后的细胞进行大量扩增，再输注回患者体内，从而增大CAR T细胞在体内的存活率。CAR T细胞在患者体内一旦存活，将继续繁殖，最终实现对癌细胞的攻击。

李宗海博士指出， CAR-T疗法有自身的优势，首先，它是一个活的药物，传统药物打进去很快就代谢掉了，像CAR-T短时间内不会减少，有可能还会扩增，有时候会成千上万倍；另外，可以对细胞进行基因改造和调控，可以按照我们的意愿进行改造，会比现在的药物更加精准，抗肿瘤的活性更加强大，从长远来看它的优势是非常大的。

“CAR-T现在主要用于末线，将来有望用于早线的治疗，不仅用于血液瘤，将来也可以用于实体瘤，甚至慢性疾病和自身免疫性疾病。”李宗海博士说。

对于CAR-T未来会有哪些方面的突破，李宗海博士表示，实体瘤方面的突破大家都非常期待，此外，同种异体的技术方面的突破对于降低生产成本，增加患者的可及性非常关键，如果有所突破，可能让这个领域的应用度更宽更广。