6月27日，两家生物科技公司Intellia Therapeutics和再生元（Regeneron）联合宣布，在研的CRISPR体内基因编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果，具有安全性和有效性。

这也是全球首个公布的体内CRISPR基因编辑疗法的临床试验结果。这项试验结果同时发表于国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》。

NTLA-2001疗法，是一种体内基因编辑治疗，通过脂质纳米颗粒（LNP）递送载体，将携带靶向致病基因TTR基因的sgRNA和优化的spCas9蛋白的mRNA序列，递送至肝脏。

在研究中，NTLA-2001被用于治疗一种叫做转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的严重罕见遗传疾病，该疾病的特征是错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白在组织中逐渐积累，主要是神经和心脏。

临床数据显示，在这6名接受治疗的患者中，3名患者接受0.1mg/kg剂量，3例患者接受0.3mg/kg剂量。接受治疗28天后，两种不同剂量的患者血浆种TTR蛋白水平分别平均下降52%和87%。且未观察到严重不良反应。

Intellia Therapeutics的CEO John Leonard表示，这项临床试验结果表明，NTLA-2001可能通过单次注射阻止转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）疾病的发展以及逆转其破坏性并发症。该临床试验还解决了CRISPR向肝脏递送的难题，为其他遗传疾病的治疗打开了大门，他还表示，将迅速推进该疗法，同时扩大现有研发管线。

国内大众或许会对Intellia Therapeutics这家公司感到陌生，该公司由2020诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna创立，而Jennifer Doudna获得诺贝尔奖的理由便是因为其在CRISPR-Cas9基因编辑技术上突出贡献。

CRISPR-Cas9即基因剪刀技术，是目前最被看好的基因编辑技术。CRISPR全名为“成簇的、规律间隔的短回文重复序列”，是细菌防御病毒侵入的一种机制。相比此前的技术，CRISPR-Cas9技术具有成本低、易上手、效率高等优势，甚至可以在几周的时间内改变生命密码——DNA，使得对基因的修剪改造“普通化”，因此风靡整个生物学界。

利用这些技术，研究人员可以极其精确地改变动物、植物和微生物的DNA。这项技术对生命科学产生了革命性的影响，为植物育种带来了新机遇，有望催生创新性癌症疗法，并可能使治愈遗传疾病的梦想成为现实。

诺贝尔化学委员会主席Claes Gustafsson在给Jennifer Doudna和Emmanulle Charpentier颁发2020年诺贝尔化学奖时曾说，基因工具有着巨大的力量，它影响着我们所有人。它不仅彻底改变了基础科学，而且产生了新作物，并将导致突破性的新型医学疗法。

而如今，CRISPR技术迈出了临床试验的一大步，Claes Gustafsson所期待的“突破性的新型医学疗法”或许不再遥远。

（shenjiaojiao@lanjinger.com)