渤健股价暴涨、两次触发熔断:治疗阿尔茨海默病新药获批,有效性存争议

此次Aduhelm上市,除了药物有效性的争议之外,还面临着定价较高以及现有的医疗系统尚未适配的挑战。

美国时间6月7日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了渤健(Biogen)治疗阿尔茨海默病的试验性药物aducanumab,该药品将以Aduhelm作为名称上市,这也是2003年来首款获美国食品和药物管理局批准的此类药物。

阿尔茨海默病的别称是“老年痴呆症”,是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。

渤健每年对这种药物的收费为5.6万美元,并且承诺至少四年内不涨价。据Evaluate Vantage 预测,aducanumab在2026年的全球销售额将达到48亿美元。

消息传出后,渤健股价一度暴涨近60%,触发两次熔断,渤健最终收涨38.34%,市值近600亿美元。

然而,aducanumab的有效性存在较大争论。去年11月,FDA独立咨询委员会以压倒性优势投票反对批准,称数据未能令人信服地证明aducanumab能减缓认知能力的下降。

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的医学、医学伦理和卫生政策以及神经学教授Jason Karlawish在该药获批之前曾发表文章质疑该药的有效性,他认为该药的症结在于:两项关键性试验EMERGE和ENGAGE是不完整和矛盾的。

因此,美国食品和药物管理局本次批准Aduhelm并非完全无条件,而是需要进行“第四阶段”临床研究。如未达到相关指标,则有可能撤销aducanumab的上市许可。但是在验证性试验进行期间,渤健仍然可以出售Aduhelm。

此次Aduhelm上市,除了药物有效性的争议之外,还面临着定价较高以及现有的医疗系统尚未适配的挑战。

美国临床和经济评论研究所(ICER)已经认为由于aducanumab带给患者益处的证据 “不足”,该药的定价只能在每年约2500-8300美元之间,才能被认为具有成本效益。不过渤健每年对这种药物的收费为5.6万美元。对于患者而言,除了可能高昂的药物自身费用以外,在使用aducanumab治疗过程中使用的PET扫描以及脑脊液淀粉样蛋白检测目前也都没有被美国医保覆盖,此外aducanumab治疗期间需要对患者进行定期的追踪以及监测,对当前的美国医疗系统也是个不小的挑战。

事实上,阿尔茨海默病药物的研发是这个时代最困难的医学挑战之一。许多药企都曾发力阿尔茨海默病领域,但大多以失败告终,其中包括辉瑞、礼来、罗氏、强生这样的顶级巨头。

然而,据世界卫生组织估计,目前全球约有3500万至5000万阿尔茨海默病患者,并且每年预计将有1000万新增患者。中国是世界上痴呆症最多的国家,已经超过1000万人,并且患病率呈增长趋势。

即使研发失败率高,药企愿意前赴后继进入阿尔茨海默病领域,正是因为看到了广阔的市场前景。

国内也有众多药企加入该赛道。2019年11月,由绿谷制药开发的药物甘露特钠胶囊(商品名:九期一)在中国获批上市,但和aducanumab一样,该药从研发到上市阶段始终充满争议。对此,2020年初绿谷制药抛出了一项拟投入30亿美元的计划,称将支持九期一上市后真实世界研究、国际多中心Ⅲ期临床研究“绿色记忆”、扩大适应症研究和机制深入研究等。

此外,恒瑞、东阳光、海正等企业关于阿尔茨海默病的相关药物正处于临床研究阶段。中药如天士力的养血清脑丸、四川济生堂的五加益智颗粒也在进行相关临床研究。

(shenjiaojiao@lanjinger.com)

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